癌症患者吃什么抗癌药以及癌症患者首选给药途径

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文章详情介绍：

• 1,一年280万？“广谱抗癌药”获批国内上市，亲试者已正常生活7年
• 2,癌症晚期，砸钱吃抗癌药值不值？肿瘤教授有话要说：量力而行

一年280万？“广谱抗癌药”获批国内上市，亲试者已正常生活7年

“我坐在轮椅上，每小时吸5升氧气，几乎无法连续呼吸，我快要死了。”

Nichol Miller是全球首位接受拉罗替尼治疗的癌症患者之一，当时的她已经是癌症晚期，生命岌岌可危，然而拉罗替尼力挽狂澜，几乎清除了她体内的肿瘤病灶。

拉罗替尼堪称是国外的“抗癌神药”，也是一种不限癌症的广谱抗癌药，2018年获得美国FDA批准上市，陆续被40多个国家批准。而在今年4月，中国也批准了拉罗替尼在国内上市，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，不需考虑癌症的发生区域，这意味着癌症患者有了更大的生存希望。

2014年秋天，Nichol Miller查出腿部患有最高级别的软组织肉瘤，随后进行了全身化疗和手术，但依旧没能阻止癌细胞的扩散。那会的Miller因肺部也存在肿瘤，无法自主呼吸，每天都只能吸氧续命，同时她还要忍受非常剧烈的疼痛，绝望在她的心头涌现。

幸运的是，Miller的医生没有就此放弃她，主治医师对她进行了全面的基因组测序后发现她的肿瘤内有一个罕见突变——NTRK基因融合。

当时临床上正好有一个针对这种突变的临床试验，就是拉罗替尼治疗，但试验刚刚开始一切都是未知的。得知消息的Miller决定放手一搏，因为没有比现在更糟的情况了，2015年3月，她开始接受治疗。

令人没想到的是，Miller在服用药物的三天内，她竟然可以坐下来完整地讲话，一个月后她的呼吸完全正常了，六个星期的时候，她已经可以骑马了。

一切都在好转，Miller最后的CT结果显示，双肺内密密麻麻的肿瘤已经消失殆尽。换言之，Miller在拉罗替尼治疗后，逐渐恢复了健康。

效果如此好的拉罗替尼治疗法，到底是什么？相信很多人对此闻所未闻，接下来小艾就带大家来详细了解拉罗替尼治疗法。

拉罗替尼是一种高特异性的TRK抑制剂，可以高选择地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，以此来达到抑制存在这些突变的癌细胞持续繁殖，发挥抗癌作用。

拉罗替尼疗法目前公认的优点有两个：

1、不限癌种，只认基因突变

TRK基因融合是很多肿瘤发病的“祸根”之一，肿瘤是由NTRK和另外一个不相关的基因融合，从而形成异常的TRK蛋白，又被称为TRK融合蛋白。

这些蛋白具有构象激活作用，在体内会持续过度激活细胞传导通路的下游，不论肿瘤发生在什么位置，这些TRK蛋白都可以融合进去，促进肿瘤的扩散、生长。与其他驱动基因不同，TRK融合基因广泛分布在各大瘤种中，发病的患者不会局限在某一种肿瘤。

而拉罗替尼可以针对携带TRK融合蛋白的肿瘤患者，进行精准的治疗，造福更多的癌症患者。

2、快速、高效和持久的应答

2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拉罗替尼疗法对于所有年龄段、所有的癌症都具有强大、长期的临床表现。

不论肿瘤类型如何、年龄大小，在所有的NTRK融合的癌症患者中，206例可评估的承认、儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率达到了75%。且持续缓解时间平均达到了4年（49.3个月）以上。另外，该数据不单单覆盖同一种癌症，而是覆盖了21种不同的癌症类型。

疗效如此好的新药物，是否真的可以治愈所有的癌症？癌症患者不必再担心无药可治了吗？

北京大学肿瘤医院主任医师张晓东表示，拉罗替尼只适合NTRK基因融合突变的患者，中国的人群比较少，部分癌种的占比不到1%，有些癌种在1~2%之间。对于我国的患者而言，能用上的非常少。

想要使用拉罗替尼，必须有精准基因检测，不能盲目使用。在检测过程中，患者需要取一部分肿瘤组织做RNA测序，通过检测是否是NTRL融合，如果融合的话进行治疗有效率非常高。但不融合的话，用药后也基本无效。

且拉罗替尼也存在一定副作用，接受拉罗替尼治疗的过程中，部分患者会出现白细胞减少、中性粒细胞计数减少、呕吐、贫血以及体重增加等副作用；也有患者出现恶心、腹泻、便秘、呼吸困难等副作用。

另外，孕妇和哺乳期女性也不建议使用拉罗替尼，可能会对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

简单来说，拉罗替尼并不适用于所有人，在适合的前提下可起到效果，但不适合的情况下它也“一文不值”，起不到治疗效果，对此要持有正确心态。还有个问题是大家最为关心的，就是这种疗效好的抗癌药，价格是不是令人望而却步？

目前拉罗替尼的国内价格未知，但我们可以参考国外的售价，口服胶囊规格100mg的采购价格为每月36213.91美元、每年434566.92美元（约280多万人民币）。对于大部分患者而言，这个价格都是“天价”。

所谓的“抗癌神药”并不能针对所有的癌症患者，对此一定要有正确心态，不要盲目追从，在适合自己的前提下，再去选择自己的治疗方式才是“硬道理”。

参考资料：

[1]罗详冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床,2019,46(11):575-580.

[2]抗癌“新药”并非“神药” 不应迷信广谱抗癌药.中国网.2018.12.5

[3]“不限瘤种”靶向药拉罗替尼在中国获批，国内肿瘤精准治疗再迎利刃.医学界肿瘤频道.2022.4.17

[4]走投无路时转角遇到生的希望--拉罗替尼.中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤.2021.5.13

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癌症晚期，砸钱吃抗癌药值不值？肿瘤教授有话要说：量力而行

“120万一支抗癌药，我的一条命都不值这么多钱！”

“一片药的成本不过5分钱，卖到癌症患者手里却要好几百！”

120万元的CAR-T疗法引起网络热议，其实很多抗癌药的价格都不便宜，癌症的治疗负担远远比大家想象中沉重，山东大学曾经对1608位癌症患者做过财务调查，10%的癌症患者因为缺钱不得不放弃治疗，而每2位癌症患者中，就有1人需要借钱看病，癌症给家庭带来了巨大的负担。

好在，随着越来越多抗癌药进入医保，癌症患者的负担也逐渐得到减轻。但是天价抗癌的本质其实并没有得到改变，只是国家帮患者承担了一部分，为什么抗癌药的价格如此昂贵？有人总是说是研发贵，但是一些调查的结果却显示出了不同的答案。

世卫组织曾经发表《技术报告：癌症药物的定价及其影响》一文，披露了抗癌抗癌药物研发成本与制药公司如何制定药物价格几乎没有关系。引用美国医学协会的数据，指出即使考虑到失败的临床试验及其他花费，制药公司在癌症药物的研发上每花费1美元就能赚回14.50美元。

该报告最终指出，抗癌药价格，是由制药公司尽可能多的生产药品的能力决定，与药品的成本没有太大关联。研究人员称，药品公司的商业定价很明确，就是提取购买者愿意支付的最大金额，以此来定价。

该报告还质疑了一些新药的价格与治疗价值是否相匹配，认为某些药确实可以延长患者几周或几个月的寿命，但这一意义不应该在定价上大做文章。不过，美国药物研究和制造商协会对这份报告表示出了强烈质疑的态度。

如果非要天价抗癌药降价会怎么样？

该报告中有一个很耐人寻味的现象，在一些部分实施了“成本控制措施”的国家，癌症药物一度面临减少、缺货、甚至取消的尴尬境地。

“天价药”的背后，隐藏着投资大、周期长、回报未知等风险。经历漫长的研究与实验，一旦上市成功，回报也是惊人的。以降血脂经典用药立普妥为例，2010年全球一年的销售额为101.33亿美元。那么从“0”开始，到成千倍收益，过程到底经历了什么？

1、临床前研究

世界上分子千千万，但只有极少数的分子可以成为药品。研究者就需要通过他们的专业知识和先进的科学设备，在无数的分子结构中，创造筛选出新合成化合物，找出可以开发为药物的，进行靶点确认。

筛选成功的化合物，就要开始进一步的评估，通过重复多次的细胞实验试验，选取活性更好的化合物。当确定好这些有效化合物，就要开始开发它们的疗法，确保有效性及安全性，同时，研究者也要确定一个方案，是以药丸形式还是注射形式？制剂的开发，影响了药性和患者的依从性。

2、新药临床研究申请

当一个化合物通过临床试验后，就需向FDA提交新药临床研究申请，以便可以将该化合物应用于人体试验。FDA在申请30天后，没有驳回，则被视为申请有效。若申请驳回，不好意思，还要继续研发，再接再厉。

3、临床试验

当药物通过初步测试后，真正的挑战才开始。新药必须在临床试验中表明，它们是有效的，并且耐受性良好。一般临床试验需要经历3期临床，而这个过程只要任何一步得到反馈结果不好，都有可能让候选药“止步于此”。

即使通过3期临床，获取审批后，药物仍需在专家的监测下持续观察。所有患者出现过的副作用都必须被记录下来，并在说明书上列出。

4、新药申请

在完成所有三个阶段的临床试验并分析所有资料及数据，如证明该药物的安全性和有效性，则可以向FDA提交新药申请。当然这可不是一页纸或是一个PPT就能搞定。新药申请的资料，可能要从分子研究开始提供，通常一份申请资料可能多达10万页纸。

5、被批上市

一旦FDA批准新药申请后，该药物即可正式上市销售，供医生和病人选择。你以为这个时候开发商可以安心数钱了？如果批准上市的药物在第四阶段出现评价不好，也要面临被迫下架的结果。

在药价的天花板中，当属抗癌药。抗癌药价格昂贵主要受研发、生产和销售成本等因素影响，一个抗癌药在招募临床志愿者前，同样也要经历大量的实验研究论证其有效性，这个过程可能会筛选几万至上百万的化合物，这需要成本。

最大的成本和不确定性是后续的临床实验，这个阶段可能需要几年和数以亿计的研发运营成本，同时研发团队还要面临很高的失败率。一旦部分研发药失败，成本就叠加在最终成功上市的药物上。

对于中国来说还很多药都需要进口，这就意味着在海岸需要交一笔“进口税”。而且新药不一定适合中国人，若想真正步入中国市场，还需要重新进行针对中国患者的临床试验……这些种种因素的加成，最终导致每一盒抗癌药价格不菲。

当告知传统治疗方案无效后，靶向药等天价药物治疗成为了晚期肿瘤患者最后的希望。一粒药可能花费几万不止，晚期患者该不该“放手一搏”？

广州中医药大学第一附属医院肿瘤科主任林丽珠教授分享了身边的案例，确实存在有患者坚持靶向治疗，花了十几万元让患者“捡回了一条命”。她表示，对于经济条件不错的患者家庭而言，能够承受得起问题不大。而对于经济能力一般，因长期治病而四处举债，则要考虑这是否理性地投入。

从人性关怀的角度来看，生命是无价的，家属无条件支持令人感动。但感动之余，可能也意味着面临，钱花了，人也走了。到头来，人财两空，在世之人还要面对无底的债务，这时就是悲上加悲了。

对于晚期患者而言，治愈并非目标，在选择是否砸钱时，应根据肿瘤恶变程度、患者年龄和身体状况，家庭经济负担等多方面因素综合考虑，在合适的时候选用恰当的药物，才能花合理的钱达到相对理想的治疗效果。

最后，也希望，通过国家的政策和合理的成本调控，能让更多的普通老百姓可以用得上好药，有用得上药的“勇气”，也有用得上药的“底气”。

参考资料：

[1] 《一文读懂药品从研发到上市的全过程》.药闻康策.2021-04-23

[2] 《九问九答丨带您了解抗癌药》.浙江药闻 .2019-12-16

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